Ученые нашли новую терапию для лечения распространенных проблем с сердцем

В исследовании, проведенном UT Southwestern, ученые обнаружили, что с помощью системы редактирования генов CRISPR-Cas9 они могут исправлять мутации, ответственные за распространенное наследственное заболевание сердца, называемое дилатационной кардиомиопатией (ДКМП), в клетках человека и мышиной модели заболевания.

Их результаты могут когда-нибудь дать надежду примерно 1 из 250 человек во всем мире, страдающим этим заболеванием.

ДКМП вызывается мутациями в гене, известном как белок 20 связывающего мотива РНК (RBM20), который влияет на выработку сотен белков в клетках сердечной мышцы, ответственных за насосную функцию сердца.

Это заболевание наносит обширный ущерб всему сердцу, постепенно разрушая его способность сокращаться и вызывая его чрезмерное увеличение и отказ со временем.

Лечение ограничивается препаратами, которые могут улучшить сократительную функцию, но не обеспечивают постоянного лечения, или трансплантацией сердца, которая часто невозможна из-за нехватки донорских органов.

В исследовании команда использовала CRISPR-Cas9, популярный инструмент для генетических исследований. Используя эту систему, исследователи потенциально могут корректировать вызывающие болезни мутации в важных генах.

Чтобы определить осуществимость этого подхода для DCM, исследовательская группа использовала вирус для доставки компонентов CRISPR-Cas9 в клетки сердечной мышцы, полученные из клеток человека, несущих два разных типа мутаций, вызывающих DCM.

Ученые использовали эту технологию редактирования генов, чтобы заменить один нуклеотид, основную единицу ДНК, для исправления одного типа мутации.

В другом наборе клеток исследователи заменили фрагмент ДНК из мутировавшего RBM20 здоровым сегментом этого гена.

После обработки CRISPR-Cas9 мутантные клетки постепенно теряли характеристики, присущие DCM: белок, продуцируемый RBM20, перемещался на свое нормальное место в ядре, и клетки начинали вырабатывать здоровые белки.

Когда исследователи вводили лечение CRISPR-Cas9 недельным мышам, несущим одну из этих мутаций, у животных никогда не развивалось увеличенное сердце и они имели нормальную продолжительность жизни.

У необработанных мышей были симптомы, отражающие симптомы пациентов с ДКМП человека.

Ученые заявили, что перед тем, как эту терапию можно будет использовать у пациентов с ДКМП, остается несколько проблем.

Необходима работа, чтобы гарантировать, что эффекты CRISPR-Cas9 будут постоянными и точными, а также будет доставлена ​​наименьшая возможная доза. Также предстоит определить, можно ли использовать лечение у пациентов с более поздними стадиями заболевания.

Однако они надеются, что эту систему можно будет использовать для лечения множества других семейных заболеваний.

Если вы заботитесь о сердечных заболеваниях, пожалуйста, прочитайте исследования о хроническом зуде, связанном с сердечными заболеваниями, и употребление кофе таким образом может предотвратить сердечные заболевания и инсульт.

Для получения дополнительной информации о здоровье сердца ознакомьтесь с недавними исследованиями о том, как магний помогает защитить сердечный ритм, и результатами, показывающими лучшее время для приема витаминов для предотвращения сердечных заболеваний.

Исследование было проведено Эриком Олсоном и др. и опубликовано в Научная трансляционная медицина.

Copyright © 2022 Научный отчет Knowridge. Все права защищены.